【ニュース１／７】
● 希少疾患治療用医薬品の研究開発奨励パイロット計画
データ不足や開発実績の乏しさが課題となる希少疾患の新薬開発を支援するために、策定された政策である。規制当局医薬品審査センター（CDE）が開発の早期から介入し、品目ごとに個別対応（一品一策）を行う 。
企業は早期段階で『希少疾患治療用革新薬の臨床開発実施フレームワーク』をCDEに提出する。これが製品の「開発カルテ」となり、進捗に合わせて更新しながらCDEと効率的な相談を重ねていく。
申請資格は下記通りである。
- 希少疾患： 公式リストに収載された疾患、または重篤でQOLを著しく下げる極めて稀な疾患であること 。
- 高い革新性： 世界初の機序（FIC）、国内初の適応症、または既存薬より明確な臨床優位性があること 。
- 初期の臨床段階： まだ重要な検証的試験（治験の最終段階など）に進んでいないこと 。
定員制限はなく、募集期間は5年間（自発的な申請ベース）である 。
提出資料は、診断法や未充足ニーズ、自然史研究 、患者体験データ（PED）の収集 、全体的な臨床開発・登録戦略（CDP/TPP） 、非臨床・薬学（CMC）計画などを記載する 。
原文ソース：
https://www.cde.org.cn/main/news/viewInfoCommon/3a028dc5479e8098013b33a83296ac3f
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